- ES014单药在Ⅰ期临床中展现出积极信号，硬纤维瘤患者客观缓解率（ORR）达40%，疾病控制率（DCR）达100%
- 该认定标志ES014在国际监管和全球开发层面取得重大里程碑，有望进一步缩短临床开发周期、扩展全球开发及潜在商业化进程
上海，苏州——2026年3月3日，科望医药今日宣布，其自主研发的全球首创CD39/TGF-β双特异性抗体ES014已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗硬纤维瘤（Desmoid Tumors, DT）。该认定是ES014在国际监管和全球开发层面取得的重大里程碑，有望进一步支持ES014在美国的临床开发、注册及商业化，推进其全球化布局。
孤儿药资格认定（ODD）是FDA为鼓励治疗罕见病（在美国患病人数低于20万人的疾病）的药物开发而设立的重要激励政策。获得ODD认定的药物将享有在获批上市后长达7年的美国市场独占期、临床试验费用税费抵免、免除新药上市申请（NDA/BLA）费用，以及FDA在开发过程中更为密切的审评指导等多方面支持，旨在显著降低研发成本与风险，加速药物上市进程。这有望进一步缩短ES014的临床开发周期、扩展全球开发及潜在商业化进程，更快地为全球硬纤维瘤患者提供全新、更优的治疗选择。
科望医药联合创始人、首席执行官纪晓辉博士表示：“ES014作为全球首创的双抗获得FDA孤儿药资格认定，是科望医药坚持源头创新的重要成果，也是科望医药国际化进程的关键里程碑。我们正全力推进ES014的Ⅱ期临床试验，期待进一步验证其疗效与安全性，推动该创新疗法尽早惠及患者。”
关于硬纤维瘤
硬纤维瘤是一种局部侵袭性极强、复发率高的罕见肿瘤，目前临床上的治疗选择依然有限，存在显著的未满足需求，患者亟需更多创新、更有效的治疗方案。
关于ES014
ES014同时阻断肿瘤微环境中CD39和TGF-β这两大关键免疫抑制通路，为肿瘤治疗提供了全新策略，具备作为单药疗法及联合疗法的潜力。Ⅰ期临床研究显示，ES014展现出良好的安全性，并在硬纤维瘤、非小细胞肺癌、胃肠间质瘤等实体瘤中均观察到单药抗肿瘤活性。其中，在硬纤维瘤患者中观察到客观缓解率（ORR）40%、疾病控制率（DCR）100%的积极单药治疗信号。
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